By Paolo Bonanni
(New York Times) Nella battaglia contro il colesterolo cattivo la Food and Drug Administration ha approvato enliciclide, il primo inibitore PCSK9 disponibile in compresse. Il farmaco, commercializzato da Merck con il nome Lipfendra, promette di ampliare l’accesso a una classe di terapie finora riservata alle iniezioni.
I pazienti che devono abbassare i livelli di colesterolo avranno presto a disposizione un’opzione terapeutica più potente. La Food and Drug Administration statunitense ha approvato enliciclide, un farmaco sviluppato da Merck che sarà commercializzato con il nome Lipfendra e che dovrebbe arrivare sul mercato nelle prossime settimane.
Si tratta del primo inibitore della proteina PCSK9 disponibile in forma orale, una novità significativa rispetto ai farmaci della stessa classe già in commercio — come alirocumab, evolocumab e inclisiran — che finora richiedevano la somministrazione per iniezione.
Le statine restano il trattamento di prima scelta per la loro sicurezza consolidata nel tempo e i costi contenuti, con una riduzione del colesterolo LDL compresa tra il 30 e il 50%. Anche l’ezetimibe, altrettanto economica nella sua versione generica, agisce riducendo l’assorbimento del colesterolo di circa il 20 percento.
Gli inibitori PCSK9, invece, agiscono bloccando una proteina che ostacola la capacità dell’organismo di eliminare il colesterolo, ottenendo riduzioni dell’LDL comprese tra il 60 e il 70%, ma con costi mensili storicamente compresi tra 500 e 600 dollari per le versioni iniettabili.
Lipfendra è costoso
Negli studi clinici, Lipfendra ha mostrato un’efficacia paragonabile a quella delle versioni iniettate, sebbene richieda di essere assunta a digiuno al mattino, con acqua, caffè nero o tè semplice. Il prezzo di listino sarà di 315 dollari per un ciclo di trattamento di trenta giorni, anche se resta da chiarire quanto ampiamente sarà coperto dalle assicurazioni sanitarie.
È inoltre in corso un ampio studio volto a confermare se anche la versione orale degli inibitori PCSK9 sia in grado di ridurre eventi cardiovascolari come infarti e ictus, come già dimostrato per le formulazioni iniettabili.
Per pazienti ad alto rischio
Il nuovo farmaco è pensato soprattutto per i pazienti ad alto rischio che non riescono a raggiungere gli obiettivi di colesterolo con le sole statine. Le linee guida più recenti dell’American Heart Association raccomandano che le persone già colpite da infarto o ictus mantengano un livello di LDL inferiore a 55 mg/dL, mentre per chi è ad alto rischio a dieci anni l’obiettivo scende sotto i 70 mg/dL.
Le stesse linee guida invitano inoltre a misurare almeno una volta nella vita i livelli di lipoproteina(a), un fattore di rischio genetico indipendente dal colesterolo LDL su cui le statine non hanno effetto.
Gli specialisti raccomandano infine controlli regolari: tutti gli adulti dovrebbero sottoporsi a un pannello lipidico almeno ogni cinque anni a partire dai 19 anni, mentre i bambini a rischio di ipercolesterolemia ereditaria dovrebbero essere testati una volta tra i 9 e gli 11 anni.